智通财经APP获悉,高盛把Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)的12个月目标价从25美元上调至28美元,对应潜在涨幅约14%甘南预应力钢绞线价格 ,维持“中性”评级。该行对Agios Pharmaceuticals的深度分析聚焦于其核心药物Aqvesme(mitapivat)获FDA批准后的市场前景与风险评估。
Agios Pharmaceuticals作为专注创新疗法的生物制药公司,Aqvesme成为首个且唯一获批治疗成人输血依赖型(TD)和非输血依赖型(NTD)α-或β-地中海贫血贫血的药物,该批准基于Ph3 ENERGIZE-T和ENERGIZE试验的显著疗效数据——在非输血依赖型患者中,42.3%的Aqvesme治疗组患者血红蛋白浓度显著提升,而安慰剂组仅1.6%;输血依赖型患者中,10%在48周内实现输血独立,安慰剂组仅1%。
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手机号码:13302071130新论文描述的反应更简单、更有效,为化学家提供了前所未有的方法来控制原子团在最终分子中的位置。此外,最新方法还以一种不同寻常的方式使用了一种化学工具:PLP酶。酶是催化反应的蛋白质,可加快已知的化学过程,但与光敏分子催化剂强强联手,新反应中的酶可实现远不止这些。研究人员表示,对自然和化学领域来说,这都是一个全新的反应,也是全新的转变。
具体来说甘南预应力钢绞线价格 ,FDA的批准基于两项Ⅲ期注册临床:ENERGIZE(NTD)与ENERGIZE-T(TD)。在ENERGIZE试验里,194名受试者中42.3%的Aqvesme组患者达到血红蛋白≥1 g/dL的主要终点,而安慰剂仅1.6%(p
然而疗效之外,肝损伤信号让监管不敢松懈。Ⅲ期里5例Aqvesme患者出现疑似肝细胞损伤,其中2例住院,所有事件发生在用药头六个月内,停药后肝指标恢复。FDA因此要求启动REMS项目:用药前必须查肝功,前24周每四周复测,此后按临床指征追踪;患者、处方医生与药房均需完成认证培训。Agios预计2026年1月底正式铺货,锚索比无REMS的Pyrukynd晚一步,但公司认为程序性障碍不会显著拖慢渗透。
市场究竟多大?管理层先锁定约4000名“最容易”的病人:TD人群2000人,外加症状明显、血红蛋白低或疲劳突出的NTD患者2000人。长期看,美国总可及人群约6000人,其中NTD占三分之二,与TD呈“倒三七”结构。高盛据此模型,预测2026财年Aqvesme销售额6900万美元(Visible Alpha共识3800万美元),并认为2027年起处方与收入将同步爬坡,2033年达到全球峰值约6亿美元,与华尔街一致预期5.88亿美元几乎重合。值得注意的是,公司透露最初几个季度会呈现“处方走在收入前面”的特点:从填写启动表格到真正给药有10-12周滞后期,因此2026年底或2027年初才能看到两条曲线重合。
现金流层面,高盛把2025-2027年收入预测依次调成3650万、4700万、1.46亿美元,同时维持亏损收窄节奏,预计2027年每股亏损6.25美元,比旧模型少亏约1美元。估值采用100%风险调整后DCF,WACC 17%、永续增长率3%,得出28美元目标价。若把管线溢价也算进去,高盛给出的情景里已包含Pyrukynd在丙酮酸激酶缺乏症100%成功、在镰状细胞病70%成功,以及Aqvesme在地中海贫血100%成功;换言之,28美元已经把“看得见”的商业化资产折现得满满当当。
风险与向上弹性空间同样清晰。向上催化剂包括:后续镰状细胞病标签扩展顺利、竞争对手临床 setbacks 带来份额再分配、上市节奏与患者渗透快于预期;向下风险则涵盖管线读数不佳、肝毒性升级、竞品抢先、支付方施压降价、知识产权或生产瓶颈。高盛特意提醒,公司仍处在净亏损状态,若商业化速度低于预期,融资需求可能卷土重来。
综合来看,高盛认为Agios短期靠Aqvesme美国上市兑现第一波价值,中期看处方-收入错配何时收敛,长期则取决于镰状细胞病适应症能否再下一城。28美元目标价对应2027年收入预测市销率约十倍,估值不算便宜,但放在罕见病“单品重磅”叙事里也算合理。投资者需要紧盯的,是明年一季度启动的处方曲线与肝安全信号,只要两者不出现方向性背离,Agios的小盘生物科技股性就会继续吸引事件驱动型资金。
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